Skyclarys (omaveloxolona), el primer y único medicamento oral aprobado en Estados Unidos y la Unión Europea para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich (AF), “no se encuentra disponible en Argentina”.
El medicamento, que debe ser recetado por un médico especialista, ha sido un hito global desde su aprobación por la FDA en febrero de 2023, ya que ha “demostrado ser más eficaz que placebo” para “ralentizar la progresión de la enfermedad” en adultos y adolescentes a partir de los 16 años.
MECANISMO DE ACCIÓN Y NECESIDAD DE RECETA
Skyclarys funciona activando la vía Nrf2 para reducir el estrés oxidativo y mejorar la función mitocondrial, un mecanismo clave para contrarrestar el daño celular causado por la deficiencia de la proteína frataxina.
Es fundamental entender que el acceso al fármaco se obtiene “únicamente a través de una receta médica”. Los pacientes deben consultar con su neurólogo para “determinar si este tratamiento es adecuado para ellos” y recibir la orientación necesaria para su uso.
ESTADO EN ARGENTINA: LA LUCHA POR LA APROBACIÓN
La no disponibilidad de Skyclarys en Argentina implica que los pacientes enfrentan barreras regulatorias y logísticas para su acceso.
* Las organizaciones de pacientes y familiares están trabajando activamente para que la medicación sea aprobada e ingresada al país.
* Mientras tanto, en Argentina, los pacientes con AF “se manejan los síntomas con otros tratamientos y terapias que deben ser indicadas por un médico”, enfocadas en la rehabilitación y manejo de las complicaciones.
El acceso al medicamento, que ya fue objeto de una revisión de evidencia por la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Excelencia Clínica (CONETEC), sigue siendo el principal desafío para la comunidad de Ataxia de Friedreich en el país.
